RPD ponownie pyta o refundację na lek podskórny na hemofilię

Zdjęcie: Ręka trzymająca czerwoną kroplę z krzyżykiem w środku

Rzeczniczka Praw Dziecka zwróciła się do Ministerstwa Zdrowia o przedstawienie informacji na temat dostępu dzieci kwalifikujących się do leczenia emicizumabem w ramach programu lekowego. – Wpływają do mnie informacje od rodziców tych dzieci mówiące o braku możliwości podjęcia wspomnianego leczenia – napisała Monika Horna-Cieślak.

– Wskazywanym przez nich powodem jest brak ogłoszenia i przeprowadzenia wspólnego postępowania o udzielenie zamówienia publicznego na nabycie leku zawierającego substancję czynną emicizumab do realizacji programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” przez adekwatną jednostkę koordynującą dla tego programu lekowego – precyzuje Monika Horna-Cieślak w piśmie z 7 października.

Pismo Rzeczniczki Praw Dziecka do Marka Kosa wiceministra zdrowia

Wcześniej Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o rozszerzeniu zakresu wskazań dla preparatu kluczowego w leczeniu dzieci zmagających się z hemofilią. W tej sprawie apelowała Rzeczniczka Praw Dziecka.

– Dzieci z ciężką postacią hemofilii wymagają leczenia nowoczesnym i refundowanym preparatem. Jego stosowanie może oszczędzić im wielu cierpień – pisała RPD do resortu zdrowia. I prosiła o podjęcie działań na rzecz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem do czynnika krzepnięcia, w zakresie umożliwienia im refundowanego leczenia produktem emicizumab. Preparat ten nie był dotąd refundowany w tej grupie pacjentów, o czym alarmowali Rzeczniczkę rodzice małych pacjentów.

Ministerstwo Zdrowia odpowiedziało, iż od 1 lipca 2024 r. lek został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B w populacji pacjentów:

– od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 2. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;

– od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu;

– u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki.

Ciężka postać hemofilii A z niską aktywnością czynnika VIII u dziecka powoduje, iż choćby niewielki uraz może doprowadzić do rozległych krwawień do stawów, mięśni czy innych organów. Rodzice małych pacjentów akcentowali, iż dostęp do leczenia lekiem z substancją emicizumab daje szansę na normalne funkcjonowanie i lepszy, bo nieobarczony ograniczeniami i bólem, rozwój małego pacjenta. Nowoczesny preparat podawany jest bowiem podskórnie znacznie rzadziej (nawet raz w miesiącu) niż dostępne w tej chwili czynniki krzepnięcia.

W 2018 r. preparat został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej. Od marca 2020 r. był dostępny w Polsce, ale dla węższej, określonej grupy pacjentów.